La Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation Fast Track au CBL-514 pour le traitement de la maladie de Dercum, une maladie rare caractérisée par le développement de lipomes douloureux.
Il n’existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour Maladie du dercum. Le CBL-514 est un médicament à petites molécules, premier de sa catégorie, conçu pour induire l’apoptose et la lipolyse des adipocytes. Le produit injectable expérimental est administré par voie sous-cutanée dans le lipome.
La décision d’accorder la désignation Fast Track était basée sur les données de l’essai randomisé et ouvert de phase 2 CBL-0210DD (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT05387733). Les participants à l’étude (N = 12) présentant au moins 4 lipomes douloureux et bien définis ont été répartis au hasard dans 2 groupes de dose de CBL-514. Chaque patient a reçu jusqu’à 2 cycles de traitement dans les lipomes sélectionnés avec un volume d’injection en fonction de la taille du lipome.
Les résultats ont montré que le traitement avec une dose élevée de CBL-514 réduisait les dimensions des lipomes (critère principal) de 51,3 % (P. <.0001) à 4 semaines et de 54,7% (P. <.0001) à 8 semaines. Une majorité de lipomes dans le groupe à dose élevée (90,3 %) ont présenté des réductions dimensionnelles après le traitement par CBL-514 par rapport à la valeur initiale. Une clairance complète ou des réductions dimensionnelles de plus de 50 % ont été observées dans 64,5 % des lipomes traités.
De plus, une amélioration significative de la douleur a été rapportée dans le groupe recevant la dose élevée, avec une variation moyenne absolue du score de douleur de 4,7 points (P. <0,0001), tel qu'évalué par l'échelle comparative de la douleur, après les traitements au CBL-514 par rapport à la ligne de base.
Une réduction significative des dimensions des lipomes a également été observée dans le groupe recevant la faible dose (40 % [P =.0002] à 4 semaines et 34,7% [P <.0001] à 8 semaines). Tous les critères d’évaluation secondaires se sont également révélés statistiquement significatifs dans ce groupe.
« Nous sommes très heureux de voir la décision de la FDA d’accorder la désignation Fast Track au CBL-514 », a déclaré Vivian Ling, PDG de Caliway. « La maladie de Dercum est une maladie rare caractérisée par la croissance de lipomes douloureux, la douleur peut souvent être chronique et inquiétante. Grâce à la désignation Fast Track, Caliway peut bénéficier d’un engagement plus fréquent avec la FDA, qui soutiendra la collecte de données cliniques appropriées pour accélérer le développement du CBL-514 et fournir le traitement aux patients souffrant de cette maladie.
