L'Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA) a attribué le titre de médecine innovante prometteuse (PIM) au sébetralstat dans le traitement du angio-œdème héréditaire (HAE), a annoncé KalVista Pharmaceuticals.
« Nous sommes fiers que le sébetralstat soit désigné comme médicament innovant prometteur par la MHRA, ce qui est similaire à l'accès élargi aux États-Unis », a déclaré Ben Palleiko, directeur général de KalVista. « Recevoir la désignation PIM montre que la MHRA estime que nous avons un candidat prometteur pour le programme d'accès anticipé aux médicaments (EAMS), pour traiter les personnes vivant avec l'AOH. »
L'appellation PIM est attribuée aux médicaments qui pourraient être de bons candidats à l'EAMS, qui permettrait aux patients de recevoir du sébetralstat avant de recevoir une autorisation de mise sur le marché. Cela n'est possible que pour les médicaments qui répondent à un besoin médical non satisfait dans le cas d'une maladie potentiellement mortelle ou gravement débilitante, telle que l'AOH.
Grâce à la désignation PIM, la société pharmaceutique au stade clinique a la possibilité de discuter des détails de l'approbation réglementaire du sébetralstat plus tôt dans le processus avec le National Health Service (NHS) et les agences de technologie de la santé du Royaume-Uni.
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La désignation PIM est attribuée après une réunion de désignation scientifique MHRA visant à évaluer toutes les données non cliniques et cliniques actuellement disponibles sur un produit. La prochaine étape consiste à faire passer le produit par un programme de développement clinique complet dans un délai raisonnable.
Dans ce cas, les données des essais cliniques de phase 3 sur le sébetralstat ont démontré des résultats cliniquement et statistiquement significatifs sur tous les critères d'évaluation, ainsi qu'une sécurité et une tolérabilité favorables. KalVista a récemment présenté ces résultats lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (AAAAI).
Le sébetralstat est un inhibiteur expérimental de la kallicréine plasmatique orale conçu pour le traitement à la demande de l'AOH. Il a déjà reçu les désignations Fast Track et de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, ainsi que la désignation de médicament orphelin et un plan d'investigation pédiatrique approuvé par l'Agence européenne des médicaments (EMA).
Cet article a été initialement publié sur Conseiller en maladies rares
