| Médicament | Classe pharmacologique | Indication proposée | Statut |
| Maladie cardiovasculaire | |||
| AB-1002 (AskBio) | Thérapie génique pour augmenter la production d'inhibiteur de protéine 1 | Traitement de l'insuffisance cardiaque congestive. | Désignation Fast Track |
| Troubles dermatologiques | |||
| Bimekizumab-bkzx (UCB) | Interleukine-17A, inhibiteur 17F | Traitement des adultes atteints d'hidradénite suppurée modérée à sévère. | BLA supplémentaire accepté pour examen |
| Crème Tapinarof, 1% (Dermavant Sciences) | Agoniste des récepteurs des hydrocarbures aryliques | Pour le traitement topique de la dermatite atopique chez les adultes et les enfants de 2 ans et plus. | NDA supplémentaire acceptée pour examen |
| Prademagene zamikeracel (Abeona) | Thérapie cellulaire autologue | Traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive. | Lettre de réponse complète |
| Troubles gastro-hépatiques | |||
| DD01 (D&D Pharmatech) | Double agoniste à action prolongée des récepteurs du peptide-1 de type glucagon et des récepteurs du glucagon | Traitement des adultes atteints de stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique. | Désignation Fast Track |
| Troubles hématologiques | |||
| NM5072 (Thérapeutique NovelMed) | Anticorps monoclonal qui bloque sélectivement la properdine | Traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne. | Désignation de médicament orphelin |
| Rilzabrutinib (Sanofi-Aventis) | Inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton | Traitement de la thrombocytopénie immunitaire chronique. | Résultats des essais de phase 3 |
| Troubles immunitaires | |||
| Upadacitinib (AbbVie) | Inhibiteur de Janus kinase | Traitement de l'artérite à cellules géantes. | Résultats des essais de phase 3 |
| Immunisation | |||
| Abrysvo (Pfizer) | Vaccin contre le virus respiratoire syncytial | Pour les adultes de 18 à 59 ans qui présentent un risque de développer une maladie grave des voies respiratoires inférieures associée au virus respiratoire syncytial. | Résultat de l'essai de phase 3jets |
| HommesABCWY (GSK) | Candidat vaccin 5-en-1 contre le méningocoque | Pour la prévention de la méningococcie invasive. | BLA accepté pour examen |
| SuVax (Soligénix) | Vaccin protéique sous-unitaire exprimé par recombinaison virus Ebola au Soudan glycoprotéine. | Pour la prévention et la prophylaxie post-exposition contre virus Ebola au Soudan infection. | Désignation de médicament orphelin |
| Maladies infectieuses | |||
| Enibarcimab (AdrenoMed) | Anticorps monoclonal non neutralisant de première classe qui se lie à l'adrénomédulline | Pour le traitement du choc septique. | Désignation Fast Track |
| Troubles métaboliques | |||
| Diazoxyde de choline (Soleno Therapeutics) | Dérivé non diurétique de benzothiadiazine | Traitement des adultes et des enfants âgés de 4 ans et plus atteints du syndrome de Prader-Willi génétiquement confirmé et présentant une hyperphagie. | Désignation de thérapie révolutionnaire |
| Élamiprétide (Stealth BioTherapeutics) | Thérapie ciblée mitochondriale de première classe | Traitement du syndrome de Barth. | NDA acceptée pour examen |
| MC-1 (Médecine) | Métabolite de la vitamine B6 | Traitement ou prévention des convulsions associées à un déficit en pyridox(am)ine 5′-phosphate oxydase. | Désignation Fast Track |
| Tirzépatide (Lilly) | Double polypeptide insulinotrope dépendant du glucose et agoniste du récepteur du peptide-1 de type glucagon | Traitement de l'apnée du sommeil chez les patients souffrant d'apnée obstructive du sommeil et d'obésité. | Résultats des essais de phase 3 |
| Troubles neurologiques | |||
| LX2006 (Lexeo Thérapeutique) | Candidat à la thérapie génique par virus adéno-associés | Traitement de la cardiomyopathie de l'ataxie de Friedreich. | Désignation Fast Track |
| Relyvrio (Amylyx) | Coformulation de phénylbutyrate de sodium et de taurursodiol | Traitement de la sclérose latérale amyotrophique. | Retiré du marché |
| Tavapadon (Cerevel Therapeutics) | Agoniste partiel sélectif des récepteurs dopaminergiques D1/D5 | Augmenter le temps total d'activité sans dyskinésie gênante chez les patients atteints de la maladie de Parkinson. | Résultats des essais de phase 3 |
| Oncologie | |||
| CTX-009 (Compass Thérapeutique) | Anticorps bispécifique qui bloque les voies de signalisation du ligand de type Delta 4 et du facteur de croissance endothélial vasculaire A | Traitement des patients atteints d'un cancer des voies biliaires métastatique ou localement avancé qui ont été préalablement traités. | Désignation Fast Track |
| Datopotamab déruxtécan (AstraZeneca et Daiichi Sankyo) | Conjugué anticorps-médicament dirigé vers TROP2 | Traitement des adultes atteints d'un cancer du sein non résécable ou métastatique positif aux récepteurs hormonaux, récepteur 2 du facteur de croissance épidermique humain négatif (immunohistochimie 0, IHC 1+ ou IHC 2+/hybridation in situ -) qui ont déjà reçu un traitement systémique pour un cancer non résécable ou métastatique. maladie. | BLA accepté pour examen |
| Dostarlimab-gxly (GSK) | Anticorps bloquant le récepteur de mort programmée 1 | En association avec une chimiothérapie standard pour tous les patients adultes atteints d'un cancer de l'endomètre primitif avancé ou récurrent, y compris ceux présentant des tumeurs compétentes en réparation des mésappariements/stables microsatellites. | Accepté pour examen prioritaire |
| Tamibarotène (Syros) | Agoniste oral sélectif des récepteurs de l'acide rétinoïque alpha | En association avec l'azacitidine et le vénétoclax pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë nouvellement diagnostiquée avec RARA surexpression détectée par un test approuvé par la FDA chez des adultes âgés de plus de 75 ans ou présentant des comorbidités empêchant l'utilisation d'une chimiothérapie d'induction intensive. | Désignation Fast Track |
| Troubles ophtalmiques | |||
| Solution ophtalmique d'acéclidine à 1,75 % (LENZ Therapeutics) | Myotique sélectif | Traitement de la presbytie. | Résultats des essais de phase 3 |
| Troubles psychiatriques | |||
| Lumatepérone (intra-cellulaire) | Antipsychotique atypique | Traitement du trouble dépressif majeur. | Résultats des essais de phase 3 |
Marie-Lys
Marie-Lys, rédactrice pour Esthétique OC, vous guide à travers les différents types d'interventions chirurgicales, vous fournissant des informations personnalisées et des conseils avisés pour prendre des décisions éclairées sur votre projet esthétique.
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