Les résultats d'une étude suggèrent qu'un traitement à l'hydroxychloroquine (HCQ) pour la thrombocytopénie immunitaire (PTI) liée au lupus érythémateux disséminé (LED) chez les patients pédiatriques pourrait être bénéfique. Les résultats de l'étude ont été publiés dans la revue Sang et cancer pédiatriques.
L'étude était une analyse rétrospective des modèles et des résultats pour les patients pédiatriques qui ont reçu un nouveau diagnostic de PTI dans un centre pédiatrique tertiaire au cours de la période 2010 à 2021, pour lesquels ils ont été traités avec HCQ. Les patients inclus dans l'analyse ont également eu un test positif pour les anticorps antinucléaires (ANA), soit lors de l'évaluation initiale du PTI, soit pendant le suivi et ont reçu un diagnostic de LED définitif ou incomplet.
Les réponses à la numération plaquettaire ont été évaluées à différents moments après le traitement. La réponse complète (RC) était caractérisée par une numération plaquettaire supérieure à 100 x 109/L sans nécessiter de traitement supplémentaire. La réponse partielle (PR) impliquait une numération plaquettaire de 30 x 109/L à 100 x 109/L et au moins un doublement de la numération plaquettaire de base en l'absence de traitement supplémentaire. Les caractéristiques démographiques et cliniques ont également été analysées.
Parmi les 17 patients inclus dans l’analyse, l’âge médian était de 15,5 (IQR, 3,6) ans au départ. Les patients ont commencé à recevoir de l'HCQ en moyenne 17 (IQR, 39) mois après le diagnostic du PTI. Chez 70,6 % des patients, il y avait un intervalle de plus de 3 mois entre le diagnostic de PTI et le diagnostic de LED.
Après 8 semaines de traitement par HCQ, un total de 8 patients (47,1 %) ont présenté une réponse, parmi lesquels une RC a été atteinte chez 6 patients, soit 35,3 % de la population totale. Après 1 an de traitement, au total, 82,4 % des patients auraient montré une réponse.
Avec un suivi médian de 42 mois (extrêmes : 6-120 mois), sur 15 patients continuant à recevoir de l'HCQ, 14 patients (93,3 %) avaient atteint une RC et 1 patient avait atteint une PR. Lors du suivi à long terme, dans la population globale de 17 patients, la numération plaquettaire médiane était de 216 x 10.9/L, contre 38 x 109/L au lancement du HCQ.
Pour tous les répondeurs, les réponses ont persisté avec le traitement HCQ. Le traitement par HCQ a été arrêté chez 2 patients après une amélioration, et 1 patient a connu une rechute du PTI après l'arrêt de l'HCQ. Les enquêteurs de l’étude ont signalé qu’aucun effet indésirable de l’HCQ n’avait été observé au cours de la période de suivi.
« En conclusion, l'HCQ semble être une option thérapeutique sûre et efficace pour les enfants atteints de PTI, d'un titre d'ANA positif et de critères de LED au moins partiels », ont écrit les enquêteurs de l'étude dans leur rapport.
