Selon une étude publiée dans JAMA.
Cette étude incluait des médicaments accordés approbation accélérée pour 129 indications de cancer de 2013 à 2023.
Il y a eu 46 approbations accélérées pour lesquelles au moins cinq années de données de suivi étaient disponibles. Les chercheurs ont constaté que, pour 57 % des approbations (26/46), les médicaments n’apportaient aucun bénéfice clinique, défini comme une amélioration de la survie globale (SG) ou de la qualité de vie (QOL).
Les chercheurs ont noté que 29 des 46 approbations accélérées (63 %) ont été converties en approbations régulières, 10 (22 %) ont été retirées et 7 (15 %) n'ont pas eu de résultat définitif au cours de la période d'étude.
Pour les 29 indications converties en approbation régulière, les chercheurs ont identifié des données d'essais de confirmation sur la qualité de vie pour 26 approbations et des données sur la SG pour 25 approbations.
Il y avait un bénéfice clinique pour 20 indications (69 %). Cela comprenait 7 indications (24 %) pour lesquelles le médicament a amélioré la SG et la QDV, 7 indications (24 %) pour lesquelles le médicament a amélioré la SG seul, et 6 indications (21 %) pour lesquelles le médicament a amélioré la QDV uniquement.
Les chercheurs ont également analysé 66 approbations accélérées pour évaluer les décisions concernant la conversion des approbations accélérées en approbations régulières. Cette analyse comprenait 48 approbations accélérées qui ont été converties en approbations régulières et 18 approbations accélérées qui ont ensuite été retirées.
Sur les 48 indications converties en approbation régulière, 19 l'ont été sur la base d'essais confirmant une amélioration de la SG ; 21 ont été convertis sur la base d'améliorations de la survie sans progression (SSP), de la survie sans événement ou de la survie sans maladie ; 5 ont été convertis en fonction du taux de réponse et de la durée de la réponse ; et 2 ont été convertis uniquement sur la base du taux de réponse.
L’approbation accélérée restante a été convertie en approbation régulière « malgré un essai de confirmation négatif qui n’a montré aucune amélioration de la survie globale ou de la SSP », ont rapporté les chercheurs.
Sur les 48 indications converties en approbation régulière, 40 contenaient des données PFS et 23 des données OS. L’amélioration moyenne de la SSP médiane était de 6,1 mois et l’amélioration moyenne de la SG médiane était de 10,1 mois.
« La plupart des médicaments anticancéreux bénéficiant d’une approbation accélérée n’ont démontré aucun bénéfice en termes de survie globale ou de qualité de vie dans les 5 ans suivant l’approbation accélérée », ont conclu les chercheurs. « Les patients doivent être clairement informés des médicaments anticancéreux qui utilisent la procédure d'approbation accélérée et qui ne finissent pas par montrer des avantages en matière de résultats cliniques centrés sur le patient. »
Divulgations : Cette recherche a été financée par Arnold Ventures et le Commonwealth Fund. Certains auteurs de l’étude ont déclaré des affiliations avec des sociétés de biotechnologie, pharmaceutiques et/ou d’appareils. Veuillez consulter la référence originale pour une liste complète des divulgations.
