La Food and Drug Administration (FDA) a publié une lettre de réponse complète à Abeona Therapeutics concernant la demande de licence de produits biologiques pour le prademagene zamikeracel pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, un trouble rare du tissu conjonctif.
L'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB) se caractérise par des cloques étendues et de graves plaies cutanées causées par une mutation du COL7A1 gène. Prademagene zamikeracel (pz-cel) est une thérapie cellulaire autologue composée de feuilles épidermiques qui délivrent des fonctions COL7A1 gènes dans les cellules cutanées du patient pour permettre l'expression normale du collagène de type VII et faciliter la cicatrisation des plaies.
Dans la lettre, la FDA a demandé à la société de fournir des informations supplémentaires pour satisfaire aux exigences de fabrication et de contrôle des produits chimiques (CMC) avant qu'une décision d'approbation puisse être prise. Les lacunes constatées dans le LCR n'étaient pas liées aux données d'efficacité ou de sécurité. Aucun essai clinique supplémentaire n’a été requis pour étayer l’approbation.
Le BLA a été étayé par les données de l'étude de phase 3 VIITAL (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT04227106), qui a évalué l'innocuité et l'efficacité du pz-cel dans le traitement des plaies RDEB chroniques de grande taille. L'essai a porté sur 43 grandes paires de plaies chroniques chez 11 patients atteints de RDEB. Résultats ont montré que 81,4 % des plaies traitées au pz-cel ont atteint une cicatrisation de 50 % ou plus, contre 16,3 % des plaies témoins non traitées (P. <.001). De plus, une amélioration statistiquement significative de la réduction de la douleur associée aux changements de pansement a été observée avec pz-cel par rapport aux plaies témoins non traitées (P. =.0002).
« Bien que nous soyons surpris et déçus par ce CRL, nous nous engageons à fournir les informations CMC nécessaires pour répondre aux demandes de l'agence, dans le but d'apporter le pz-cel aux patients atteints de RDEB le plus rapidement possible », a déclaré Vish Seshadri, PDG. d'Abeona. « Nous travaillons déjà dur pour générer des informations supplémentaires sur le CMC, et nous espérons que toutes les demandes de la FDA seront traitées dans un délai raisonnable. Nous prévoyons d’achever la nouvelle soumission de la BLA au troisième trimestre 2024 avec les mises à jour nécessaires pour satisfaire pleinement toutes les lacunes décrites dans la CRL.
