Le Loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) date fait référence à la date limite fixée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour examiner un Demande de drogue nouvelle (NDA) ou Demande de licence de produits biologiques (BLA) et prendre une décision finale concernant l'approbation de la commercialisation. La période habituelle d'examen est de 10 mois après l'acceptation de la demande de médicament par l'Agence. Pour les médicaments qui ont Examen prioritairele délai d'examen est réduit à 6 mois à compter de l'acceptation de la demande.
Ceftobiprole pour le traitement des infections bactériennes graves
Date PDUFA : 3 avril 2024
Le ceftobiprole est un antibiotique céphalosporine à large spectre pour administration intraveineuse. Il a été démontré que le médicament a une activité bactéricide rapide contre les bactéries à Gram positif telles que Staphylococcus aureus, y compris les souches résistantes à la méthicilline (SARM) et les bactéries à Gram négatif. Basilea sollicite l'approbation pour 3 indications : S. aureus bactériémie (SAB), y compris endocardite infectieuse du côté droit, infections bactériennes aiguës de la peau et des structures cutanées (ABSSSI) et pneumonie bactérienne communautaire (CABP). La demande est étayée par les données de trois études de phase 3 : ERADICATE (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT03138733), TARGET (Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT03137173) et une étude de phase 3 dans le CABP (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT00326287). Résultats de ces essais ont soutenu l'efficacité du ceftobiprole dans le traitement du SAB, de l'ABSSSI et du CABP par rapport à un antibiotique de comparaison.
SPN-830 pour le traitement continu des fluctuations motrices dans la maladie de Parkinson
Date PDUFA : 5 avril 2024
SPN-830 est un dispositif de perfusion d'apomorphine qui permet un traitement continu des fluctuations motrices (épisodes d'arrêt) chez les adultes atteints de la maladie de Parkinson. L'association médicament/dispositif avait initialement été soumise à la FDA pour examen en septembre 2020. La demande comprenait des données de l'étude de phase 3 TOLEDO (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT02006121) et une étude ouverte de soutien (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT02339064). Résultats de TOLÈDE ont montré que le SPN-830 était associé à une réduction statistiquement significative du temps d'arrêt quotidien moyen par rapport au placebo. La FDA a ensuite émis une lettre de refus de déposer, puis une Lettre de réponse complète, ce qui a obligé Supernus à fournir une analyse supplémentaire pour examen. L'apomorphine, un agoniste dopaminergique non ergoline, est actuellement disponible sous forme de solution pour injection sous-cutanée et comme un film sublingual.
N-803 plus BCG pour le cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire à haut risque
Date PDUFA : 23 avril 2024
N-803 (Anktiva®) est un complexe superagoniste de l'interleukine-15 (IL-15) constitué d'un mutant de l'IL-15 (IL-15N72D) lié à une protéine de fusion α/IgG1 Fc du récepteur de l'IL-15. L'agent expérimental est en cours d'évaluation en association avec le Bacillus Calmette-Guérin (BCG) pour le traitement du carcinome in situ (CIS) du cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) insensible au BCG avec ou sans maladie Ta ou T1. Le BLA est étayé par les données de l'étude ouverte QUILT-3.032 de phase 2/3 (Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT03022825). Résultats a montré que 71 % des patients atteints de NMIBC CIS et de maladie papillaire ne répondant pas au BCG et traités par BCG intravésical plus N-803 ont obtenu une réponse complète (critère principal), avec une durée médiane de réponse de 26,6 mois. Parmi les patients atteints de RC, la probabilité estimée par Kaplan-Meier d'éviter la cystectomie et de survie spécifique au cancer de la vessie était respectivement de 89,2 % et 100 % à 24 mois.
Tovorafénib pour le gliome pédiatrique de bas grade en rechute ou en progression
Date PDUFA : 30 avril 2024
Le tovorafénib est un inhibiteur oral de la kinase RAF de type II hautement sélectif, pénétrant dans le cerveau, conçu pour cibler une enzyme clé de la voie de signalisation MAPK. Il est en cours de révision pour le traitement du gliome pédiatrique de bas grade (pLGG) récidivant ou progressif. La NDA comprend les données d'efficacité et de sécurité de l'étude ouverte de phase 2 FIREFLY-1 (Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04775485), qui comprenait 77 patients âgés de 6 mois à 25 ans atteints de pLGG en rechute ou en progression. Résultats ont montré que parmi les 69 patients évaluables, le taux de réponse global (selon les critères d'évaluation de la réponse pour les gliomes de haut grade en neuro-oncologie) était de 67 %, avec une durée médiane de réponse de 16,6 mois. Le tovorafénib a obtenu la désignation de maladie pédiatrique rare pour le pLGG en rechute ou en progression.
Mavorixafor pour le traitement du syndrome WHIM
Date PDUFA : 30 avril 2024
Mavorixafor est un antagoniste expérimental oral à petites molécules du récepteur CXCR4. Il est en cours de révision pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints du syndrome WHIM (verrues, hypogammaglobulinémie, infections et myélokathexis), un déficit immunitaire primaire rare. L'application comprend les données de l'étude 4WHIM de phase 3, en double aveugle et contrôlée par placebo (identifiant ClinicalTrials.gov : NCT03995108), qui a évalué le mavorixafor oral une fois par jour par rapport au placebo chez des patients atteints du syndrome WHIM génétiquement confirmé (N = 31). Résultats ont montré que le mavorixafor était associé à des périodes plus longues, statistiquement significatives et cliniquement pertinentes, au-dessus des niveaux seuils pour les neutrophiles absolus (P. <.0001) et le nombre absolu de lymphocytes (P. <0,0001) par rapport au placebo. Le traitement par mavorixafor a également entraîné une réduction du taux, de la gravité et de la durée des infections par rapport au placebo.
