Le Loi sur les frais d'utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) date fait référence à la date limite fixée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour examiner un Demande de drogue nouvelle (NDA) ou Demande de licence de produits biologiques (BLA) et prendre une décision finale concernant l'approbation de la commercialisation. La période habituelle d'examen est de 10 mois après l'acceptation de la demande de médicament par l'Agence. Pour les médicaments qui ont Examen prioritairele délai d'examen est réduit à 6 mois à compter de l'acceptation de la demande.
TransCon PTH pour l'hypoparathyroïdie
Date PDUFA : 14 mai 2024
TransCon PTH (palopegtériparatide) est un promédicament expérimental à action prolongée, une fois par jour, de l'hormone parathyroïdienne (PTH).[1-34]) conçu pour restaurer les niveaux physiologiques de PTH pendant 24 heures. La NDA est étayée par les données du essai PaTHway de phase 3 (Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04701203) et le essai PaTH Forward de phase 2 (Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04009291), qui a évalué l'efficacité et l'innocuité de TransCon PTH chez les adultes atteints d'hypoparathyroïdie. Les résultats de l'essai PaTHway ont montré qu'une proportion statistiquement significativement plus élevée de patients traités par TransCon PTH atteignaient le critère d'évaluation principal, atteignant des taux de calcium sérique dans les limites normales et indépendants des niveaux thérapeutiques du traitement conventionnel par rapport au placebo. Dans l'essai PaTH Forward, le traitement à long terme par TransCon PTH a fourni une réponse durable, 93 % des patients étant parvenus à s'affranchir du traitement conventionnel avec de la vitamine D active et des niveaux thérapeutiques de calcium jusqu'à la semaine 110.
Rivoceranib Plus Camrelizumab pour le carcinome hépatocellulaire non résécable
Date PDUFA : 16 mai 2024
Le rivocéranib est un inhibiteur administré par voie orale du récepteur 2 du facteur de croissance endothélial vasculaire. Le camrelizumab est un anticorps monoclonal humanisé qui cible le récepteur de la mort programmée-1 (PD-1) et est administré par voie intraveineuse. La NDA est étayée par les données de la phase 3 Étude CARES 310 (Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT03764293), qui comparait l'efficacité et la sécurité de l'association rivocéranib et camrélizumab à celles sorafénib chez 543 adultes atteints d'un carcinome hépatocellulaire avancé n'ayant jamais reçu de traitement systémique. Les résultats ont montré que le rivocéranib et le camrélizumab ont démontré une survie globale prolongée statistiquement significative et cliniquement significative et une survie sans progression par rapport au sorafénib.
Lisocabtagene Maraleucel pour le lymphome folliculaire
Date PDUFA : 23 mai 2024
Le lisocabtagene maraleucel (liso-cel) est une immunothérapie à cellules T autologues génétiquement modifiées dirigée contre CD19. Il est actuellement approuvé sous le nom de marque Breyanzi® pour les patients adultes atteints d'un lymphome à grandes cellules B. Le sBLA est étayé par les données du Essai TRANSCEND FL (Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04245839), une étude ouverte de phase 2 à un seul groupe évaluant liso-cel chez des patients atteints d'un lymphome non hodgkinien non hodgkinien indolent à cellules B en rechute ou réfractaire, y compris un FL de deuxième intention à haut risque. Parmi les 101 patients atteints de LF en rechute/réfractaire dans l'étude TRANSCEND FL, le taux de réponse global était de 97 % (IC à 95 %, 91,6-99,4 ; P. <.0001), avec 94 % ayant obtenu une réponse complète. Avec un suivi médian de 16,6 mois, la durée médiane de réponse n'a pas été atteinte ; 81,9 % des répondeurs ont eu une réponse continue à 12 mois. Avec un suivi médian de 17,5 mois, la survie médiane sans progression (SSP) n'a pas non plus été atteinte ; La SSP à 12 mois a été atteinte chez 80,7 % des patients.
Prademagene Zamikeracel pour l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive
Date PDUFA : 25 mai 2024
L'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB) est une maladie rare du tissu conjonctif caractérisée par des cloques étendues et de graves plaies cutanées. Elle est causée par une mutation dans COL7A1 gène, entraînant l’incapacité de produire du collagène de type VII. Prademagene zamikeracel (pz-cel) est une thérapie cellulaire autologue composée de feuilles épidermiques qui délivrent des fonctions COL7A1 gènes dans les cellules cutanées du patient pour permettre l'expression normale du collagène de type VII et faciliter la cicatrisation des plaies. L'application est soutenue par les données de la phase 3 Etude VIITAL (Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04227106), qui comprenait 43 grandes paires de plaies chroniques chez 11 patients atteints de RDEB. Les résultats ont montré que 81,4 % des plaies traitées au pz-cel ont atteint une cicatrisation de 50 % ou plus, contre 16,3 % des plaies témoins non traitées (P. <.001). De plus, une amélioration statistiquement significative de la réduction de la douleur associée aux changements de pansement a été observée avec pz-cel par rapport aux plaies témoins non traitées (P. =.0002).
Lisocabtagene Maraleucel pour le lymphome à cellules du manteau
Date PDUFA : 31 mai 2024
En plus de l'indication du lymphome folliculaire, la FDA devrait prendre une décision sur l'utilisation du lisocabtagène maraleucel (liso-cel) pour le lymphome à cellules du manteau (MCL). Le sBLA comprend les données de l'essai TRANSCEND NHL-001 (identifiant ClinicalTrials.gov : NCT02631044), une étude ouverte de phase 1 à un seul bras évaluant liso-cel dans une cohorte de patients atteints de MCL en rechute ou réfractaire. Le Cohorte MCL de TRANSCEND NHL-001 patients inscrits atteints d'une maladie en rechute ou réfractaire après au moins deux lignes de traitement antérieures, y compris un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (n = 74). Avec un suivi médian de 16,1 mois, le taux de réponse objective était de 86,5 % (IC à 95 %, 76,5-93,3 ; P. <.0001), avec 74,3 % des patients obtenant une réponse complète.
