Le Loi sur les frais d’utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA) date fait référence à la date limite fixée par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour examiner un Demande de drogue nouvelle (NDA) ou Demande de licence de produits biologiques (BLA) et prendre une décision finale concernant l’approbation de la commercialisation. La période habituelle d’examen est de 10 mois après l’acceptation de la demande de médicament par l’Agence. Pour les médicaments qui ont Examen prioritairele délai d’examen est réduit à 6 mois à compter de l’acceptation de la demande.
Resmetirom pour la stéatohépatite non alcoolique (NASH) avec fibrose hépatique
Date PDUFA : 14 mars 2024
Chez les patients atteints de NASH, l’activité bêta de l’hormone thyroïdienne dans le foie est réduite, entraînant une altération de la fonction hépatique. Le resmetirom est un agoniste sélectif oral des récepteurs des hormones thyroïdiennes (THR)-β conçu pour cibler la cause sous-jacente de la NASH. La soumission de la NDA comprenait des données provenant de quatre études de phase 3, y compris l’essai pivot MAESTRO-NASH (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT03900429), qui a évalué l’efficacité et la sécurité du resmétirom chez plus de 1 000 patients atteints de NASH et de fibrose prouvés par biopsie. Résultats a montré que l’essai avait atteint ses deux critères d’évaluation principaux : résolution de la NASH avec une réduction d’au moins 2 points du score d’activité de la stéatose hépatique non alcoolique (NAS) et sans aggravation de la fibrose, ou au moins une amélioration d’un stade de la fibrose sans aggravation de la fibrose. NAS après 52 semaines de traitement.
Atidarsagene Autotemcel pour la leucodystrophie métachromatique
Date PDUFA : 18 mars 2024
La leucodystrophie métachromatique (MLD) est une maladie héréditaire rare de stockage lysosomal causée par une mutation du arylsulfatase-A gène. Cela entraîne une accumulation de sulfatides dans le cerveau et d’autres zones du corps. Atidarsagene autotemcel est une thérapie génique basée sur les cellules souches hématopoïétiques qui a été évaluée dans le cadre d’une essai clinique qui comprenait 39 patients pédiatriques atteints de MLD à début précoce. Au moment de l’analyse, le traitement par thérapie génique unique entraînait une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de la survie sans déficience motrice grave. S’il est approuvé, l’atidarsagene autotemcel serait le premier et le seul traitement contre la MLD à apparition précoce aux États-Unis.
Sotatercept pour l’hypertension artérielle pulmonaire
Date PDUFA : 26 mars 2024
L’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) est un trouble vasculaire progressif et potentiellement mortel provoqué par une hyperprolifération de cellules dans les parois artérielles des poumons. La maladie se caractérise par la constriction des petites artères pulmonaires et une élévation de la pression artérielle pulmonaire. Le BLA pour le sotatercept, une protéine de fusion de récepteur d’activine de type IIA-Fc de première classe, est étayé par les données de l’étude en double aveugle contrôlée par placebo essai STELLAR de phase 3. L’étude a inclus 323 patients adultes atteints d’HTAP (groupe 1 de l’OMS). Les résultats ont montré une amélioration statistiquement significative et cliniquement significative de la distance de marche de 6 minutes chez les patients traités par sotatercept par rapport au placebo.
Vadadustat pour l’anémie due à une maladie rénale chronique
Date PDUFA : 27 mars 2024
Vadadustat est un inhibiteur oral de la prolyl hydroxylase du facteur inductible par l’hypoxie, conçu pour imiter l’effet physiologique de l’altitude sur la disponibilité de l’oxygène. Cela se traduit par une production accrue de globules rouges et une amélioration de l’apport d’oxygène aux tissus. La soumission de la NDA comprenait des données provenant de 36 essais cliniques impliquant plus de 8 000 patients. Les conclusions du Programme INNO2VATE, qui comprenait 2 essais de phase 3 ouverts et contrôlés par des agents actifs, a montré que le vadadustat n’était pas inférieur à la darbépoétine alfa chez les patients adultes dialysés souffrant d’anémie due à une maladie rénale chronique. Vadadustat s’est également révélé non inférieur à un agent stimulant l’érythropoïèse à action prolongée pour le traitement d’entretien de l’anémie due à une maladie rénale chronique, chez les patients hémodialysés du phase 3 FO2Étude CUS.
Omalizumab pour réduire les réactions allergiques à plusieurs aliments
Date PDUFA : mars 2024
L’omalizumab, un anticorps anti-immunoglobuline E (IgE), est en cours d’examen pour la réduction des réactions allergiques, y compris l’anaphylaxie, qui peuvent survenir lors d’une exposition accidentelle à un ou plusieurs aliments chez les adultes et les patients pédiatriques âgés de 1 an et plus souffrant d’allergie alimentaire. Le BLA est étayé par les données du essai OUTMATCH de phase 3, qui a évalué l’innocuité et l’efficacité de l’omalizumab chez des patients âgés de 1 à 55 ans allergiques aux arachides et à au moins 2 autres aliments courants. Les résultats ont montré que, par rapport au placebo, l’omalizumab augmentait significativement la quantité d’arachide (critère principal), de lait, d’œuf et de noix de cajou (critères secondaires clés) que les participants pouvaient consommer sans réaction allergique.
