Les résultats de l’essai de phase 2 démontrent l’efficacité et l’innocuité du FT011, un nouveau traitement oral de première classe pour le traitement de la fibrose chronique chez les patients atteints de sclérose systémique (SSc), a annoncé Certa Therapeutics. Le médicament expérimental a récemment reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.
« Nous sommes très heureux que la FDA ait accordé la désignation de médicament orphelin au FT011, ce qui, selon nous, souligne le besoin urgent d’innovation et de nouvelles options thérapeutiques pour les patients atteints de ScS », a déclaré le professeur Darren Kelly, PDG et fondateur de Certa Therapeutics.
Les résultats de l’essai clinique de phase 2 de FT011 chez des patients atteints de ScS ont été présentés lors de la réunion scientifique annuelle Convergence 2023 de l’American College of Rheumatology (ACR) qui s’est tenue à San Diego, en Californie.
L’essai multinational en double aveugle a recruté 30 patients adultes atteints de ScS et les a répartis au hasard dans 3 groupes de traitement : 200 ou 400 mg de FT011 par voie orale, ou un placebo une fois par jour, en association avec des soins standard, pendant 12 semaines.
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« Le mécanisme d’action du FT011 offre un point de différence important pour le domaine de la recherche sur la sclérodermie, car l’inhibition en amont de l’inflammation et de la fibrose peut offrir des résultats cliniques significatifs. Il est important de faire progresser les traitements sûrs et efficaces grâce au développement clinique, étant donné les options thérapeutiques limitées pour les patients atteints de sclérodermie », a déclaré Dinesh Khanna, MD, professeur de rhumatologie et directeur du programme SSc à l’Université du Michigan.
Selon les résultats, le traitement avec le médicament expérimental a donné des résultats positifs sur plusieurs mesures d’efficacité, y compris l’indice de réponse combiné de l’American College of Rheumatology dans la sclérose systémique cutanée diffuse, l’épaisseur de la peau (définie par le score cutané de Rodnan modifié), la fonction pulmonaire (pourcentage forcé capacité vitale) et les évaluations médicales et de la qualité de vie.
Une amélioration cliniquement significative a pu être observée chez 60 % des patients traités avec 400 mg de FT011, 20 % de ceux ayant reçu 200 mg de FT011 et seulement 10 % des patients traités par placebo.
Le médicament présentait un profil d’innocuité favorable et une bonne tolérabilité. Il n’y avait aucune différence dans les taux d’événements indésirables entre les groupes de traitement, ni aucun événement indésirable grave ou événement indésirable conduisant à l’interruption, à l’arrêt ou à l’arrêt du traitement à l’étude.
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La société de biotechnologie a également présenté les premiers résultats d’une phase d’extension ouverte de l’essai en cours. Selon les patients qui ont décidé de continuer à recevoir 400 mg de FT011 pendant 24 mois supplémentaires, le médicament continue d’être efficace, sûr et bien toléré.
Un essai pivot mondial du FT011 comme traitement de la ScS devrait démarrer fin 2024. La société discutera de plus amples détails avec la FDA début 2024 et avec l’Agence européenne des médicaments d’ici mi-2024.
