La Food and Drug Administration (FDA) a accepté pour examen prioritaire la demande de licence de produits biologiques (BLA) pour le prademagene zamikeracel (pz-cel) pour le traitement de l’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive (RDEB).
L’épidermolyse bulleuse dystrophique récessive est une maladie rare du tissu conjonctif caractérisée par des cloques étendues et de graves plaies cutanées. Elle est causée par une mutation dans COL7A1 gène, entraînant l’incapacité de produire du collagène de type VII.
Pz-cel est une thérapie cellulaire autologue composée de feuilles épidermiques conçues pour fournir des fonctions COL7A1 gènes dans les cellules cutanées du patient pour permettre l’expression normale du collagène de type VII et faciliter la cicatrisation des plaies.
La demande est étayée par les données d’efficacité et de sécurité de l’étude randomisée intra-patient de phase 3 VIITAL (Identifiant ClinicalTrials.gov : NCT04227106), qui comprenait 43 grandes paires de plaies chroniques chez 11 patients atteints de RDEB. Les critères d’évaluation principaux étaient la proportion de sites de plaies RDEB présentant une guérison d’au moins 50 % et une réduction de la douleur à la semaine 24.
Les résultats ont montré que 81,4 % des plaies traitées au pz-cel ont atteint une cicatrisation de 50 % ou plus, contre 16,3 % des plaies témoins non traitées (P. <.001). De plus, une amélioration statistiquement significative de la réduction de la douleur associée aux changements de pansement a été observée avec le pz-cel par rapport aux plaies témoins non traitées (P. = .0002).
La demande comprenait également des preuves de confirmation provenant d’une étude de phase 1/2a (ClinicalTrials.gov Identifier : NCT01263379), qui a montré qu’une application unique de pz-cel sur des plaies étendues et chroniques permettait une cicatrisation durable des plaies et une réduction de la douleur.
« L’acceptation par la FDA de notre BLA pour un examen prioritaire souligne l’importance des besoins non satisfaits en matière de RDEB et le potentiel du pz-cel à apporter un bénéfice significatif à ces patients », a déclaré Vish Seshadri, PDG d’Abeona. « Nous remercions la FDA pour son engagement et sommes impatients de travailler avec elle dans le cadre de l’examen de la BLA, dans le but de proposer cette thérapie aux patients le plus rapidement possible. »
Une date cible de la Prescription Drug User Fee Act, le 25 mai 2024, a été fixée pour la demande. La FDA a précédemment accordé à pz-cel les désignations de thérapie avancée de médecine régénérative, de thérapie révolutionnaire, de médicament orphelin et de maladie pédiatrique rare pour cette indication.
