La Food and Drug Administration a approuvé un nouveau traitement expérimental pour la SLA, une maladie neurologique très rare pour laquelle il n’existe aucun remède et des options de traitement limitées.
Relyvrio – connu auparavant sous le nom d’AMX0035 – a reçu l’approbation de la FDA jeudi, suite à une recommandation du comité consultatif de la FDA.
« Cette approbation fournit une autre option de traitement importante pour la SLA, une maladie potentiellement mortelle qui n’a actuellement aucun remède », a déclaré Billy Dunn, MD, directeur du Bureau des neurosciences du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA, dans un communiqué de presse.
L’approbation de la FDA est intervenue malgré « l’incertitude résiduelle quant aux preuves d’efficacité », selon une note de synthèse sur le médicament. Cela est dû à la gravité et à la grande progression de la maladie. « Compte tenu de la nature grave et potentiellement mortelle de la SLA et des besoins substantiels non satisfaits, ce niveau d’incertitude est acceptable dans ce cas », ajoute le mémorandum.
Un nouveau médicament pour traiter une maladie dévastatrice
La sclérose latérale amyotrophique, connue sous le nom de SLA ou maladie de Lou Gehrig, est une maladie neurologique évolutive rare qui affecte les cellules nerveuses responsables des mouvements musculaires volontaires, comme la marche, la parole, la mastication et la respiration.
La SLA est mortelle – la plupart des personnes atteintes de la maladie ont une espérance de vie de trois à cinq ans après l’apparition des symptômes. La plupart des décès sont dus à une insuffisance respiratoire, car les muscles utilisés pour respirer s’atrophient.
Environ 5 000 personnes reçoivent un diagnostic de SLA chaque année; actuellement, environ 20 000 personnes aux États-Unis vivent avec la maladie.
Avant l’approbation de Relyvrio, seuls deux médicaments étaient approuvés par la FDA pour traiter la SLA : Rilutek (riluzole), un médicament oral dont il a été démontré qu’il prolongeait la survie de quelques mois ; et Radicava (edaravone), qui est disponible à la fois sous forme de suspension orale et de perfusion intraveineuse, a également montré qu’il ralentissait le déclin associé à la maladie.
« En dehors de cela, le traitement a été [to help improve symptoms]: physiothérapie, appareils orthopédiques pour aider à la marche, appareils d’assistance pour les personnes ayant des problèmes respiratoires », a déclaré Sami Saba, MD, neurologue à l’hôpital Lenox Hill. Santé.
Le nouveau médicament, Relyvrio, une combinaison de phénylbutyrate de sodium et de taurursodiol, est une poudre conçue pour être mélangée avec de l’eau et administrée par voie orale ou via une sonde d’alimentation.
Le traitement agit pour aider à combattre la mort cellulaire chez les personnes atteintes de SLA en prévenant le stress et le dysfonctionnement cellulaires. Les deux substances étaient auparavant disponibles mais prises séparément par les patients SLA pour soulager les symptômes. La combinaison est considérée comme une percée dans la compréhension et le traitement de la SLA.
« L’essai sur lequel l’approbation de la FDA était basée a démontré une amélioration de la survie, ainsi qu’un déclin plus lent des fonctions telles que la marche et la parole, chez ceux qui prenaient le médicament par rapport à ceux qui recevaient le placebo », a déclaré le Dr Saba. « Ce n’est pas un remède, mais peut ralentir la progression de la maladie dans une certaine mesure. »
Selon les données partagées dans le communiqué de presse de la FDA, les patients traités avec Relyvrio ont connu un déclin plus lent de leur fonctionnement quotidien par rapport à ceux qui ont reçu un placebo. Une étude d’extension a en outre montré que le médicament prolongeait les taux de survie.
Les effets secondaires les plus fréquemment observés lors de la prise de Relyvrio comprenaient : diarrhée, nausées, douleurs abdominales et infection des voies respiratoires supérieures. Relyvrio est également riche en sodium, les patients sont donc invités à surveiller leur apport en sodium pendant le traitement.
Un processus d’approbation difficile
Le traitement nouvellement approuvé a en fait été conçu il y a plus de dix ans par deux étudiants de premier cycle de l’Université Brown, a rapporté Le New York Times. Les deux ont ensuite fondé Amylyx Pharmaceuticals, le fabricant de Relyvrio.
En mars 2022, la FDA a examiné les preuves disponibles sur le médicament et a décidé que les données, bien que prometteuses, étaient trop limitées pour aller de l’avant avec une approbation.
À cette époque, la seule preuve disponible provenait d’un essai clinique qui évaluait le médicament chez 137 patients suivis pendant 24 semaines. Bien que l’étude ait montré que le médicament ralentissait le déclin physique, en particulier la motricité fine, les chercheurs ont conclu que des études plus vastes et plus longues étaient nécessaires pour avoir une meilleure idée de l’impact du médicament sur les taux de survie.
Début septembre, le comité consultatif s’est réuni à nouveau pour évaluer les preuves supplémentaires soumises par Amylyx. Cette preuve a démontré que le médicament prolongeait la survie de près de cinq mois chez les personnes atteintes de SLA qui prenaient le médicament par rapport à celles qui prenaient le placebo. Le comité d’approbation des médicaments de la FDA a recommandé l’approbation du médicament, avec la mise en garde que les essais cliniques plus importants doivent réaffirmer les résultats de l’étude plus petite.
Bien que déjà approuvée, l’étude plus large de Relyvrio est déjà en cours, et Amylyx s’attend à ce que ces résultats, qui examineront l’efficacité du médicament chez 600 personnes, soient disponibles au début de 2024. Si cette étude ne parvient pas à montrer que le médicament peut ralentir considérablement la maladie dégénérative, Amylyx retirera le médicament du marché.
Une lueur d’espoir pour les patients SLA
Des considérations particulières ont été prises en compte pour l’approbation de Relyvrio, en particulier la nature progressive et mortelle de la maladie et le manque d’options de traitement.
« Le développement de médicaments pour la SLA a toujours été lent car il a été difficile d’expliquer la physiopathologie derrière la maladie », a déclaré Shailesh Reddy, MD, spécialiste neuromusculaire et professeur adjoint à la Austin Dell Medical School de l’Université du Texas. Santé.
Ce nouveau médicament représente une percée passionnante et significative dans la compréhension et le traitement de la maladie, a ajouté le Dr Reddy.
De nouvelles options de traitement pour la SLA sont si nécessaires qu’un groupe de médecins qui traitent les patients atteints de SLA ont exhorté la FDA à approuver Relyvrio dans une lettre à l’agence et dans un témoignage devant le comité consultatif.
« Il n’y a pas de remède contre la SLA, et la plupart des personnes atteintes de la maladie meurent dans les 2 à 5 ans suivant le diagnostic », indique la lettre. « Le besoin non satisfait est critique et urgent. Cela signifie que les thérapies qui procurent des avantages, même si l’effet est incrémentiel, doivent être disponibles pour les spécialistes de la SLA et les neurologues qui sont en première ligne pour fournir des soins et des traitements aux personnes atteintes de la SLA. »
Le fabricant de médicaments Amylyx est également conscient du besoin urgent de nouveaux traitements. « Nous travaillons contre l’horloge de la SLA et la communauté de la SLA n’a pas le temps d’attendre », a déclaré un porte-parole de la société pharmaceutique. Santé dans un e-mail.
Selon le Dr Saba, maintenant que Relyvrio est approuvé par la FDA, les patients SLA et leurs familles devraient discuter du médicament avec leur fournisseur de soins de santé pour peser les risques et les avantages de la prise du médicament.
Malgré une route quelque peu semée d’embûches vers l’approbation et bien que davantage de données sur l’efficacité du médicament soient nécessaires, le traitement reste un pas en avant pour les personnes touchées par la SLA.
« L’approbation de ce médicament est importante car il existe très peu de traitements pour la SLA qui ont montré une certaine efficacité pour ralentir la progression », a déclaré le Dr Saba. « Tout médicament prometteur est excitant.
